莫道克大學(xué)和佩倫研究所合建的分子醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新治療中心的科研人員Rakesh Veedu博士是該項(xiàng)目的主要負(fù)責(zé)人，他說(shuō)：“以RNA為基礎(chǔ)的藥物為研發(fā)精準(zhǔn)治療罕見(jiàn)病及后天性疾病的科學(xué)方法帶來(lái)了巨大的希望，這項(xiàng)新研究證明了一種新型化學(xué)物質(zhì)在RNA治療應(yīng)用中的潛力?！毙掳l(fā)現(xiàn)的化學(xué)物質(zhì)被稱(chēng)為硫代嗎啉酮thiomorpholinos (TMOs)，在應(yīng)用RNA療法方面非常有效，能夠以低劑量精準(zhǔn)定向疾病基因。

Veedu博士說(shuō)：“與藥監(jiān)局FDA現(xiàn)行批準(zhǔn)藥物的化學(xué)物質(zhì)相比，該新型RNA治療分子可以使用常規(guī)的DNA或RNA制造儀器，以較低成本進(jìn)行大規(guī)模生產(chǎn)，如可用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的藥物等?！?/p>

該研究為醫(yī)治罕見(jiàn)病提供了很好的契機(jī)，這些疾病對(duì)兒童、青少年和年輕人的影響尤為嚴(yán)重，它們?nèi)匀浑y以診斷、治療并調(diào)查研究，因此開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病療法的更有效平臺(tái)是健康和經(jīng)濟(jì)的雙重助推器。

在西澳州，少數(shù)病例給醫(yī)院帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)，2%的罕見(jiàn)病患者占住院費(fèi)用的10.5%，Veedu博士說(shuō)硫代嗎啉酮TMO 用于研發(fā)有效的RNA靶向藥物，可以治療一系列疾病，包括罕見(jiàn)的遺傳疾病、代謝疾病、傳染疾病以及癌癥等。

科學(xué)家們下一步的工作是將轉(zhuǎn)化TMO藥物分子用于臨床干預(yù)治療。

>>免費(fèi)領(lǐng)全球留學(xué)白皮書(shū)，了解各大學(xué)報(bào)考條件、費(fèi)用、開(kāi)學(xué)時(shí)間、含金量<<