莫道克大學和佩倫研究所合建的分子醫(yī)學與創(chuàng)新治療中心的科研人員Rakesh Veedu博士是該項目的主要負責人，他說：“以RNA為基礎的藥物為研發(fā)精準治療罕見病及后天性疾病的科學方法帶來了巨大的希望，這項新研究證明了一種新型化學物質在RNA治療應用中的潛力?！毙掳l(fā)現的化學物質被稱為硫代嗎啉酮thiomorpholinos (TMOs)，在應用RNA療法方面非常有效，能夠以低劑量精準定向疾病基因。

Veedu博士說：“與藥監(jiān)局FDA現行批準藥物的化學物質相比，該新型RNA治療分子可以使用常規(guī)的DNA或RNA制造儀器，以較低成本進行大規(guī)模生產，如可用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的藥物等?！?/p>

該研究為醫(yī)治罕見病提供了很好的契機，這些疾病對兒童、青少年和年輕人的影響尤為嚴重，它們仍然難以診斷、治療并調查研究，因此開發(fā)罕見病療法的更有效平臺是健康和經濟的雙重助推器。

在西澳州，少數病例給醫(yī)院帶來了沉重的負擔，2%的罕見病患者占住院費用的10.5%，Veedu博士說硫代嗎啉酮TMO 用于研發(fā)有效的RNA靶向藥物，可以治療一系列疾病，包括罕見的遺傳疾病、代謝疾病、傳染疾病以及癌癥等。

科學家們下一步的工作是將轉化TMO藥物分子用于臨床干預治療。

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